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我国科学家研发新型基因编辑技术，有望让重症地贫患者摆脱输血依赖_蜘蛛资讯网

，由上海科技大学、广西医科大学第一附属医院、复旦大学和正序生物合作在基因编辑治疗遗传性血液病领域取得重要临床进展，相关成果今日发表在《自然》上。该团队研发出了一种不切割 DNA 双链的新型基因编辑技术，在治疗重症 β-地中海贫血的临床试验中显示出积极效果。参与研究的 5 名输血依赖型重症患者在单次治疗后均摆脱了规律输血，恢复了自身造血能力。注：β-地中海贫血是一种遗传性血液疾病，由基因突变导致患者

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发布时间：05:56:54